2026年，小核酸药物赛道继续燃爆全行业。短短半个月，整个赛道的发展就像被按下了加速键，多起重磅事件密集落地，让人目不暇接。

　　1月5日，赛诺菲APOC3 siRNA新药Plozasiran（普乐司兰钠注射液）国内获批上市，用于治疗高脂血症。1月9日，“中国小核酸第一股”瑞博生物成功登陆港交所，上市首日股价大涨40%，目前市值超过130亿港元。

　　紧接着没多久，中国生物制药宣布斥资12亿元收购国内siRNA创新药企赫吉亚生物，拿下了全球首个经临床验证、可实现一年一针给药的肝靶向递送平台。

　　一场由技术突破和资本狂热共同驱动的浪潮已至。小核酸药物包括小干扰 RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）、抗体核酸偶联药物（AOC）、适配体等。

　　的突破，是小核酸药物发展的重要催化剂，解决了药物递送的关键难题，也推动了临床应用和商业化进程。

　　随之而来的便是诺华、赛诺菲、葛兰素史克、礼来、艾伯维等MNC加码入局，掀起一轮轮交易热潮。

　　Insight数据库显示，近三年全球小核酸药物领域共达成近百起BD合作，交易笔数和交易金额均在逐年提升，

　　、然后又与CAMP4合作开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病相关多个基因靶点的ASO候选药物；赛诺菲以超4亿美元与Alloy合作开发用于中枢神经系统的ASO药物、以近4亿美元引进维亚臻APOC siRNA新药Plozasiran的大中华区权益。回看2025年，除了MNC巨头掀起交易狂潮，小核酸上市公司也获得了资本市场的青睐。2025年底，

　　，高于BioNTech、百济神州等知名药企。Arrowhead自主开发的TRIM平台可实现肝内及肝外组织的靶向递送，布局了靶向激活素受体样激酶7（ALK7）和激活素E（INHBE）的候选药物，针对代谢、神经退行性疾病等，

　　（已退市药物除外），2025年股价累计涨幅达约126%。从MNC重金押注到Alnylam缔造市值神话，小核酸药物已从一种前沿技术演进为重塑全球制药格局的核心力量。

　　（sHTG）患者中开展的CORE和CORE2关键性三期研究取得了积极结果：治疗6个月时空腹甘油三酯（TG）水平最多降低72%（安慰剂校正后），急性胰腺炎事件风险显著降低85%。这是首次在研治疗方案可在sHTG患者中显著降低急性胰腺炎事件发生率。

　　。GSK表示，Bepirovirsen有望成为首款实现慢性乙肝功能性治愈的药物，并计划于2026年一季度在全球范围内提交其上市申请。UBS分析师Colin White预测，Bepirovirsen的峰值年销售额可达20亿美元。

　　，全面改善代谢健康，且可能规避传统疗法带来的副作用。1月6日，Arrowhead公布了两款减重RNAi管线（ARO-INHBE和ARO-ALK7）的I/IIa期临床试验中期结果：肥胖成人受试者的内脏脂肪等多个关键指标均显著降低。

　　针对肥胖合并2型糖尿病患者，相较于替尔泊肽单药，ARO-INHBE联用替尔泊肽实现了

　　，并带来约三倍的内脏脂肪、总体脂肪以及肝脏脂肪降低。而且，ARO-INHBE还展现出减脂增肌的治疗潜力。无独有偶，Wave Life Sciences公司也有一款靶向INHBE的GalNAc-siRNA候选药物WVE-007，在I期人体试验中展示出优异数据：单次皮下注射240毫克三个月后，内脏脂肪减少9.4%，全身总脂肪减少4.5%，而瘦体重（肌肉等非脂肪组织）增加了3.2%。

　　显著减轻免疫介导的肾脏损伤。目前，不少药企正在探索针对CFB、C3、C5靶点的小核酸疗法，包括再生元靶向补体C5的siRNA疗法Cemdisiran、Ionis/罗氏的针对CFB mRNA的ASO疗法Sefaxersen等。从罕见病到降脂的历史性突破，再拓展到乙肝、减重、肾病领域，小核酸药物的天花板正在不断被捅破。

　　全球研发热潮不减，小核酸药物迎来黄金时代。Insight数据库显示，目前全球在研的小核酸新药已经超过1200款，其中尤以siRNA和ASO疗法最受关注。

　　那些具有大药潜质的siRNA管线，早已成为巨头押注的香饽饽，诸如罗氏以28亿美元押注的全

　　（ALN-AGT0）、礼来引进的心血管药物Lepodisiran、GSK引进的MASH药物ARO-HSD。ASO药物领域同样如此，包括阿斯利康超70亿美元引进的

　　（Eplontersen）、GSK押注的全球首创乙肝新药Bepirovirsen、诺华引进的Lp（a）降脂药Pelacarsen、诺和诺德收购的心衰治疗药物CDR132L，也具有市场前景。就中国市场Kaiyun中国网页登录入口而言，近年来已有不少小核酸药物管线达成BD交易，包括

　　（高血脂siRNA）、迈威生物2MW7141（双靶点siRNA药物）、靖因药业SRSD107（长效抗凝siRNA药物）、维亚臻的普乐司兰钠（Plozasiran，APOC3 siRNA）、国为医药GW906（治疗高血压的超长效siRNA）等。可见，国产小核酸药物的创新价值逐渐得到认可，BD交易十分活跃。从更长远角度看，现在只是刚刚开始，未来还将有更多BD大单出现。

　　瑞博生物在研管线中，还有不少具有BD潜质的管线，包括用于治疗血栓性疾病的RBD4059（全球首个进入临床且进展最快的FXI siRNA药物）、治疗高甘油三酯血症（HTG）的RBD5044（全球第二个进入临床开发的APOC3 siRNA疗法）；肾病在研药物也值得关注，包括靶向C5的RBD7007、靶向C3的RBD2080和靶向抗肾损伤的RBD3103。

　　目前，圣因生物已与信达生物、礼来达成了战略合作，其中信达生物负责SGB-3908/IBI3016（AGT siRNA）在亚洲进行的二期和三期临床试验；礼来、华东医药则利用圣因生物专有的LEAD™平台开发针对代谢性疾病的RNAi候选药物。

　　技术突破铺路、资本热潮加持、研发成果落地，共同将小核酸药物推向了行业发展的黄金风口。

　　小核酸药物的黄金时代，本质是临床价值突破驱动的行业爆发，更是制药巨头为抢占下一个十年核心赛道而进行的战略储备。未来，中国或将成为全球创新的策源地。参考资料：